血小板减少症出血症状评分系统(ITP-BAT)

原发免疫性血小板减少症(ITP)是临床最常见的出血性疾病,约占出血性疾病总数的30%。血小板计数曾一度被视为病情风险评价、治疗方案选择及药物疗效评估的主要甚或唯一指标。但在临床实践中,我们经常会遇到下述情况:患者已有明显的出血症状而PLT≥20×109/L,或虽有血小板重度减少(PLT<20×109/L)但患者仅有轻度出血甚至无出血表现。如果仅根据血小板计数制订治疗方案,前者可能会延误治疗,后者可能导致过度治疗。同时,对新药疗效的客观评价应该兼顾患者出血症状改善和血小板计数提升两个方面。

血小板减少症出血评分表
血小板减少症出血评分表

自2002年以来,已有多个出血评分系统被用于量化ITP患者的出血情况及风险评估,但均未能在临床实践中被广泛采纳。2013年,ITP国际工作组(IWG)制定并公布了ITP特异性出血评价工具(ITP-BAT),将ITP患者的出血程度及生活质量评估标准化,对涉及出血表现的专业术语进行规范定义,是目前公认的可用于ITP病史采集、病情风险评估、相关因素分析、药物临床试验疗效评估的评价工具。

ITP国际工作组(IWG)正式制订了ITP-BAT,将出血部位分为皮肤、可见黏膜组织及器官三个部位,精确描述了各部位的出血表现,针对每个部位的出血程度单独进行分级评分。而且IWG制定这个小工具时,采用了标准化的资料采集系统,这就使得出血评分更加精确。

肯定有人说这种国际的评估工具,我们中国人适合吗?这里小艾要说一句,对于国外制定的评估工具,要用于国内,研究者们都会做国内患者的信效度研究,保证专业性及可靠性。通过研究,中国ITP专家证实ITP-BAT在中国人群中能准确评估出血严重程度,具有较好的临床应用价值,可用于指导临床医生选择治疗方案及疗效评价。

为了简化临床评估出血的流程,更加便于临床实践操作,我们中国ITP专家也参考ITP-BAT等评分系统拟定了ITP出血评分量表(见下图)。需要医生在诊断时应用这个出血评分系统量化ITP患者的出血情况,以及进行风险评估,再根据不同的分值制定治疗方案。

血小板减少症出血评分表
血小板减少症出血评分表

根据患者就诊前24h内的新发出血病史及就诊时查体所见,评价54例儿童ITP患者的出血情况。该系统主要评估患者的全身出血、口腔出血、鼻出血及皮肤出血四个方面。
研究发现:全身、口腔及皮肤三个方面的出血评价等级越高,血小板计数越低。但是,由于该系统缺少出血体征的标准化评估工具,导致存在以下缺陷:
①在判断0~2级的口腔出血时,小的黏膜出血点和黏膜下损伤往往受主观因素影响而不易辨识,消褪中的皮下出血点有时不易与新发出血点区别;
②由于儿童好动的天性,皮肤常见外伤或瘀斑,有时难以将其与血小板减少导致的皮下出血区别开来。

血小板减少症出血评分表
血小板减少症出血评分表

对出血情况的评价来源于就诊前1周内的出血病史及就诊时的体格检查,能够比较准确地反映患者近期的出血情况。但该体系未能体现疾病观察的连续性及治疗手段的有效性,在儿童ITP中的评估意义也不明确。

据患者就诊时的出血情况作为评估依据,出血严重程度分为0~5级:由患者自述而无相应病历资料证实的出血表现均列为1级,在就诊时可被医生或有经验的护士观察到的所有不明显的皮肤或黏膜出血(如瘀点、瘀斑、皮下血肿、血疱、结膜下出血)列为1级以上,致命性出血为5级(任何程度的颅内出血均需单独详细描述)。就同一出血部位而言,相同级别的出血被认为具有相似的临床意义。为了客观、动态地反映疾病状态,方便医护人员采集病史、评估疗效,IWG制定了一套标准化数据采集表格,以详细记录患者自发病以来、每次随访时及随访间期的出血部位、表现及分级。

较之以往的数个评分系统,ITP-BAT纳入考量因素最多,定义最为精准,全面而直观,对临床试验及科学研究的指导意义不言而喻。但该评分系统数据采集相对耗时,其在临床实践中尤其是急症情况下的可操作性尚需进一步验证。为了简化评估流程,增加临床实践的可操作性,我们参考ITP-BAT等评分系统拟定了ITP出血评分量表,正在进行前瞻性多中心临床试验对其可操作性进行验证。

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血小板减少不仅是一种疾病,只是一个症状而已,它是一类存在多种发病机制的异质性疾病,查不到原因时暂时定性称为免疫性血小板减少症,以前叫原发性或特发性血小板减少性紫癜,现在统称为ITP!ITP6病友网由病患制作是患者互动、沟通、学习、互助的平台,建立病友交流群抱团取暖。