免疫性血小板减少症（ITP）临床新药治研究

免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫功能障碍性疾病，以出血为特征的血液系统紊乱。通常认为当血小板计数小于30×109/L时，会发生继发性出血，如皮肤、粘膜及颅内出血。由于儿童患者中，ITP一般只是一种在几周内就能自然恢复的急性症状，所以慢性ITP患者以成年人为主。患者一般在成年早期就呈现血小板的紊乱，且随着年龄的增加，ITP的发生率和严重程度随之增加。武汉协和医院血液内科梅恒

难治性ITP的治疗非常棘手，现有分方法不能治愈且往往带有明显的副作用。TPO类化合物是一种新型的ITP治疗药物，机理在于刺激血小板生成而非减少破坏。目前已有两种药物上市。一种是Nplate®，用于皮下注射。特别适用于脾切除术后复发病人。于2008年8月22日获得FDA批准上市，用于成年慢性ITP患者的长期治疗。另一种是由葛兰素史克公司开发的世界上首个小分子TPO模拟物Eltrombopag，口服吸收，于2008年11月20日获得FDA批准上市，用于治疗慢性ITP和以干扰素为基础治疗的慢性丙肝患者的血小板减少症，因其具有服用方便和价格便宜等优势而倍受青睐。

目前我院正在开展国产TPO模拟物海曲泊帕临床研究，符合以下标准患者可申请入组：

1)年龄18~65周岁，性别不限；

2)试验前临床诊断为慢性免疫性血小板减少症；

3)近3个月内或筛选期内做骨髓检查确诊为ITP，排除为骨髓增生异常综合征（MDS），免疫性疾病如系统性红斑狼疮（SLE），再生障碍性贫血（AA）早期，不典型再障、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）等和其他各种原因所导致的继发性血小板减少（STP）。

4)筛选期内平均两次测量血小板计数（PLT）<30×109/L，血红蛋白（Hgb）在正常值范围内，中性粒细胞≥ 1.5×109/L；

5)凝血酶原时间/国际标准化比率(PT/INR)和活化的部分凝血活酶时间 (APTT) 的活动度必须在80%~120%之间，从未出现过高凝状态；

6)理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。

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作者：血小板减少交流群病友分享（文章内图片于群内交流）

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