ITP的进展有三个方面

9月21~27日是“全球ITP认知周”,今年,在新冠疫情肆虐全球的大环境下,原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的长期管理引起了更多人的重视。值此之际,医脉通特别邀请山东大学齐鲁医院侯明教授接受采访,分享ITP的认知现状、ITP患者的疾病负担及ITP的最新进展。
近年来ITP疾病进展迅速,请您给大家总结一下ITP的诊疗有哪些最新的进展?

ITP自身免疫性病
ITP自身免疫性病

ITP的进展有三个方面。
第一是诊断。ITP的诊断方式是排除性诊断,在此基础上,最近几年出现的一些特异性诊断实验,包括血小板抗体检测、糖蛋白自身抗体检测和血小板生成素(TPO)的检测,都对鉴别原发和继发ITP提供了一定帮助。

第二是规范化治疗。ITP患者一线首选激素治疗,激素的规范治疗需要考虑短程使用、激素依赖、类型选择等问题。目前一线治疗首选大剂量地塞米松。

艾曲泊帕乙醇胺片28片
艾曲泊帕乙醇胺片28片

第三是ITP的后续治疗。后续治疗最大的进展是TPO受体激动剂、利妥昔单抗以及包括Syk激酶抑制剂等新药的出现。TPO受体激动剂——艾曲泊帕的进展主要包括三大方面。
①基于完善的循证医学证据,《成人原发免疫性血小板减少症诊与治疗中国指南(2020年版)》推荐成人ITP患者二线治疗优选艾曲泊帕(A级推荐,Ia级证据)。
②艾曲泊帕是否可以停药:很多患者不想长期服药,非常关心“停药”的话题。目前国际上关于艾曲泊帕停药研究显示,疗效稳定的患者可以尝试停药,停药以后约50%患者不会复发,其他停药相关问题还需要进一步探索。
③艾曲泊帕联合治疗的探索,如大剂量地塞米松联合艾曲泊帕或利妥昔单抗联合艾曲泊帕,联合的目的是通过多靶点治疗来覆盖ITP的不同发病机制,让疗效有所提高。而且联合用药可能会有1+1>2的效果,比如,联合治疗可以改善患者调节性T细胞的功能或数量,一定程度上恢复患者免疫耐受,获得较长生存。目前艾曲泊帕在这两方面的研究非常活跃,也发表了一些初步结果,艾曲泊帕已经上市2年,并于2020年1月正式加入医保,期待它未来产生更多的真实世界研究数据,期待更好的治疗前景。

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