促血小板生成类药物涵盖了诸如重组人TPO、艾曲泊帕、海曲泊帕、芦曲泊帕、阿伐曲泊帕、罗普司亭等多种新药。根据国内外ITP指南或专家共识，二线治疗主要包括促血小板生成药物（rh-TPO及TPO-RA）、利妥昔单抗、脾切除术等，其中，促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)成为ITP二线治疗的重要选择，主要包括小分子肽和非肽类物质。其作用机制为刺激骨髓中的巨核细胞生成，并最终通过结合并激活TPO受体刺激骨髓中的血小板生成。
ITP的发病人群主要是老年人，虽然儿童患者也不在少数。然而，儿童和成人的ITP存在显著差异。儿童ITP通常呈急性病程，其中自愈的情况相对较多；相较之下，成人ITP更趋向慢性。过去的研究，如基因组测序，比较儿童和成人ITP的差异，揭示了两者的不同之处。因此，我认为儿童和成人ITP可能并非完全相同的疾病，因而在管理上存在差异。
在成人ITP领域，目前存在两个主要临床瓶颈。首先，缺乏特异性诊断工具，我们主要依赖排除法进行诊断，这不可避免会导致一定程度的误诊。在现代条件下，即使是最有经验的中心，正确诊断率也仅为85%，因客观条件的限制，15% 的诊断可能不够准确。随着疾病的发展，或许我们能够找到一些导致血小板减少的次生原因，但在疾病初发时，确切诊断仍然具有挑战性。
其次，一线治疗的复发率过高，即便激素和丙球等治疗在初期缓解方面表现出色，但在减量停药后，超过2/3的患者或者3/4的患者都会经历复发。因此，我们迫切需要解决如何提高一线治疗的持续缓解率的问题。
促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)：ITP二线治疗方案，快速升板的全新选择
成人ITP通常呈慢性病程，治疗过程常常漫长。一线治疗的复发率过高，因此我们经常需要转向二线或后线治疗。目前我们面临的主要困扰在于如何改善一线治疗的持续缓解。
ITP治疗的目标是维持安全水平的血小板计数以防止发生有临床意义的出血，同时也是临床医生及患者的共同心愿。当一线治疗(如糖皮质激素)未使血小板计数升高至安全水平，或逐渐降低一线治疗剂量时血小板计数降低至安全水平以下，应使用二线治疗。
同时，治疗ITP时不能仅关注血小板计数，因为除了血小板减少外，患者的出血风险和健康相关的生活质量也是需要关切的问题。在这方面，TPORA类药物带来了显著好处，由于其较晚上市，国内外的研究已经在注册临床研究中广泛关注，特别是关注除血小板计数外的方面，如出血风险降低和生活质量改善。
目前，类似泊帕的更强效药物，包括阿伐曲泊帕、芦曲泊帕、罗普司亭等，已经出现，为难治性CTIT的治疗提供了显著的帮助。然而，我们迫切需要这些药物具有更亲民的价格，同时能够纳入医保范围，这也是我们难治性CTIT患者所期待的。
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作者：血小板减少交流群病友分享（文章内图片于群内交流）
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