阿伐曲泊帕 vs 艾曲泊帕头对头对比研究结果

美国血液学会(ASH)年会是全球首屈一指的血液学领域的科学交流盛会。这是全球血液学领域一年一度的最高规格盛会。今年受到 COVID-19 疫情影响,第 62 届 ASH 年会(2020 年 12 月 5 日至 12 月 8 日)首次以虚拟会议形式召开。

会议汇集世界各地的血液系统疾病专家,公布诸多重磅研究结果。此次会议亮点颇多,针对血液学领域的各种疗法百花齐放,异彩纷呈。本文将重点介绍关于「阿伐曲泊帕治疗免疫性血小板减少症(ITP)的疗效分析」这部分内容,供您阅读和学习。

阿伐曲泊帕 vs 艾曲泊帕
阿伐曲泊帕 vs 艾曲泊帕

阿伐曲泊帕治疗免疫性血小板减少症(ITP)的疗效分析:与安慰剂和艾曲泊帕的比较

研究背景

ITP 一线治疗失败后,选择血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)作为后续治疗方案是目前公认的替补方案
艾曲泊帕疗效明确,但是它有肝毒性黑框警告。并且,作为金属离子螯合剂,艾曲泊帕需在服用含有多价阳离子(如钙或镁)的药物或食物前两小时或后四小时才能服用
阿伐曲泊帕是经 FDA 批准用于 ITP 患者的口服 TPO-RA,其肝毒性情况暂未提及。此外,阿伐曲泊帕不会螯合多价阳离子,可以和食物一起服用,并且不限制膳食组成

研究目的

通过 4 项研究评估阿伐曲泊帕治疗 ITP 的疗效,包括研究 CL-003、研究 CL-004、研究 302 及研究 305。其中研究 305 是阿伐曲泊帕与艾曲泊帕的头对头比较试验研究,该研究结果为首次公布

研究方法

本次研究通过 4 项研究评估阿伐曲泊帕在 ITP 患者中的安全性和有效性。

研究 CL-003(n=64)
2 期,随机,安慰剂对照研究;
28 天固定剂量范围 (阿伐曲泊帕 n=59; 安慰剂 n=5)。

研究 CL-004(n=53)
2 期,开放标签的拓展研究;
研究时间为 6 个月,研究 CL-003 的扩展(所有患者均接受了开放标签的阿伐曲泊帕治疗)。

研究 302(n=49)
3 期,随机,安慰剂对照研究;
核心研究阶段为 6 个月,拓展研究开放标签(阿伐曲泊帕 n=32; 安慰剂 n=17)。

研究 305(n=23 入组;n=286 拟入组)
3 期,随机,阿伐曲泊帕与艾曲泊帕的非劣效对比研究;
核心研究阶段为 6 月, 扩展研究开放标签使用阿伐曲泊帕(n= 12 阿伐曲泊帕;n=11 艾曲泊帕),因为入组困难研究终止。

研究 305 基线特征

研究目的:阿伐曲泊帕和艾曲泊帕非劣效对比。
入组的受试者人数:阿伐曲泊帕组招募 12 人;艾曲泊帕组招募 11 人。
暴露时间:平均药物暴露持续时间分别为 15.6(中位数 13.1)和 10.5 周(中位数 6.9),并且入组人群的基线特征相似(年龄,性别,种族,基线 PC,脾切除状态或使用 ITP 药物)。

用药人群特征
用药人群特征

研究 305 给药方案如下

给药方案
给药方案

研究结果

(1)暴露时间—阿伐曲泊帕平均暴露时间是艾曲泊帕的 2.8 倍,安慰剂的 3.8 倍

四项研究的暴露时间:

128 例患者使用了阿伐曲泊帕,22 例患者使用安慰剂,11 例患者使用了艾曲泊帕。
99.2% 的患者接受阿伐曲泊帕治疗至少 7 天,63.3% 的患者持续治疗至少 180 天。

平均暴露持续时间:

阿伐曲泊帕平均暴露时间 206.4 天,是艾曲泊帕( 73.5天)的 2.8 倍,安慰剂( 54.9 天)的 3.8 倍。

持续时间
持续时间

(2)累计应答周数—阿伐曲泊帕累计应答时间更长

2 期研究(CL-003 和 CL-004)中的血小板反应的中位累积时间(PC ≥ 50,000 /μL)分别为 11.0 周(阿伐曲泊帕)和 0.0 周(安慰剂)(p = 0.0079);

3 期研究(302)中的血小板反应的中位累积时间(PC ≥ 50,000 /μL)分别为 12.4 周(阿伐曲泊帕)和 0.0 周(安慰剂)(p < 0.0001);

研究效果对比
研究效果对比

研究(305)中的血小板反应的中位累积时间(PC ≥ 50,000 /μL)分别为 5.1 周(阿伐曲泊帕)和 0.0 周(艾曲泊帕)(p = 0.33)。(分别有 5 例接受艾曲泊帕治疗患者和 1 例接受阿伐曲泊帕治疗患者退出)

(3)应答比例—阿伐曲泊帕具有更高的早期应答率

研究效果对比
研究效果对比

三项研究(研究 305 除外)中,与安慰剂与艾曲泊帕相比,阿伐曲泊帕具有更高的早期应答率(第 7 天或第 8 天应答比例)。
而在研究 305 中,阿伐曲泊帕应答比例为 45.5%,艾曲泊帕应答比例为 36.4%。

(4)与基线相比,阿伐曲泊帕各访视点血小板计数增幅更高

下表显示了阿伐曲泊帕和艾曲泊帕在每周访视的平均和中位数血小板计数以及较基线的变化。
有趣的是,2 周后这些值都开始显示出阿伐曲泊帕具有更优的升血小板计数表现。由于第 8 周及其后的研究人群有限(第 8 周为 8 例阿伐曲泊帕和 4 例艾曲泊帕),因此未显示第 6 周后的数据。

研究天数
研究天数

相比艾曲泊帕,患者服用阿伐曲泊帕血小板计数平均值起效更快,且 42 天内维持更高的血小板计数水平。

研究时间和血小板数值
研究时间和血小板数值

(5)接受阿伐曲泊帕治疗的 ITP 患者出血发生率更低

阿伐曲泊帕具有更为优异的疗效
阿伐曲泊帕具有更为优异的疗效

在研究 305 中,阿伐曲泊帕(AVA)组患者较艾曲泊帕(ELT)组患者出血发生率明显下降,分别为 46.2% 和 81.8%。
此外,阿伐曲泊帕和艾曲泊帕的紧急治疗、治疗相关和 3 级及以上的不良事件发生率相似。

研究结论

阿伐曲泊帕具有更为优异的疗效
阿伐曲泊帕各研究累积的有效性数据显示一致效果。
研究 305 中获得的有限数据,为了解阿伐曲泊帕和艾曲泊帕直接疗效对比提供了机会,由于样本量较少,仍需谨慎下结论,但显示了阿伐曲泊帕优异的疗效。

阿伐曲泊帕的初始应答稳定且持久
即使以减少基线伴随用药为目标,仍然有高达 72.4% 的 ITP 患者接受阿伐曲泊帕治疗应答后从未经历过失效。
在那些失效的患者中,大部分患者可恢复应答并且后续没有继续出现失效的现象。
即使 ITP 患者既往已经接受过多种治疗,但阿伐曲泊帕对于其疗效是相对一致的。

文章属于病友个人治疗见解及自身对疾病的治疗分析仅供参考(不代表本站同意其说法)谨慎参阅!

提示:ITP6病友网站内任何对疾病的建议都不能替代执业医师当面诊断!

作者:血小板减少交流群病友分享(文章内图片于群内交流)

链接:https://www.itp6.com/11927.html

文章版权归作者所有,未经允许请勿转载。

(10)
打赏 微信扫一扫 微信扫一扫 支付宝扫一扫 支付宝扫一扫
上一篇 2023年2月3日 上午10:12
下一篇 2023年2月3日 下午5:05

相关推荐

  • 血小板低医生说很严重

    孕36+3,今天去产检,医生说血小板从90多降到60多了,之前是铁性贫血补上去了,但是血小板一直再降,让去县人民医院血验科查查具体原因,下午去人民医院查了,妇产科的医生也说不出什么原因,就说很低很危险,说我这种情况到时生的时候这个县城的医院都是不敢接的,一下子就把我吓着了,让我去市级医院查查,最好安排在市里医院生。 我又问了问血液科内科的医生说不低于40,是…

    2023年12月11日
    19500
  • 一起了解艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕区别

    血小板减少症,指的是外周血液中血小板数量异常减少(采用血小板直接计数法时低于10^10/L)的现象。《中国成人血小板减少症诊疗专家共识》将PLT<100×10^9/L作为中国人群血小板减少症的判定标准。《中国成人重症患者血小板减少诊疗专家共识》将血小板<50×10^9/L定义为重度血小板减少,即存在皮肤、黏膜出血的危险性,血小板<20×10^9/…

    2024年4月4日
    34100
  • 诊治血小板减少症紫癜,医生看病过程中在想什么

    诊治血小板减少症/紫癜,医生看病过程中在想什么、他想了解患者的哪些信息,患者如何提前知道并主动配合提高看病效率。 一个就诊的血小板减少症/紫癜的患者,临床医生应该根据有关信息进行如下的分析和判断,很多信息需要短时间掌握:1、需要提供的资料是否齐全:最新的血常规检查报告,骨髓涂片检查报告,既往其它医生进行的鉴别诊断所做的检查结果还有那些,如自身抗体谱的检查等。…

    2023年12月11日
    19700
  • 治病不要上当受骗了!警惕宣传可以根治的信息

    从2017年7月31发病,因为两鼻子经常流血,后经医院确诊为原发性血小板减少。当时血小板为19,当天用强的松6粒,丙求蛋白6瓶,隔天早上复验,血小板升至312。8月1日,儿科医院骨髓报告显示髓像符合IPT表现。之后减药,11月停药。停药后血小板维持在200左右。 2019年一月,孩子因为感冒,血小板再次低落到60,随即用药增加至6粒,隔天复验111。5月在医…

    2022年9月3日
    93300
  • 微信病友交流群
  • 如果没有血小板减少这个病,该多好

    2018年冬天,是的,还是 一个冬天,当时还在学校,觉得气温骤降,对于一个一直手脚冰凉的人来说,手背上红红的乌青的颜色在冬天不算什么,可是,在一个起来的清晨,臭美的自己发现手上密密麻麻的红色小点点,顿时吓坏了。还好寝室当时有个百科全书,她说可能是血小板少,因为她的父亲也是偶尔有这样的点点。终于磨蹭到了医院,医生说可能是冷着了,额,什么医生啊,在我的一再坚持下…

    2023年3月4日
    50200

发表回复

登录后才能评论
联系我们

联系我们

微信号:w959870

在线咨询:请联系病友群内 群主万哥
邮件:wange@itp6.com

时间:7*24小时 不打烊

关注微信
关注微信
分享本页
返回顶部
血小板减少不仅是一种疾病,只是一个症状而已,它是一类存在多种发病机制的异质性疾病,查不到原因时暂时定性称为免疫性血小板减少症,以前叫原发性或特发性血小板减少性紫癜,现在统称为ITP!ITP6病友网由病患制作是患者互动、沟通、学习、互助的平台,建立病友交流群抱团取暖。