阿伐曲泊帕 vs 艾曲泊帕头对头对比研究结果

美国血液学会(ASH)年会是全球首屈一指的血液学领域的科学交流盛会。这是全球血液学领域一年一度的最高规格盛会。今年受到 COVID-19 疫情影响,第 62 届 ASH 年会(2020 年 12 月 5 日至 12 月 8 日)首次以虚拟会议形式召开。

会议汇集世界各地的血液系统疾病专家,公布诸多重磅研究结果。此次会议亮点颇多,针对血液学领域的各种疗法百花齐放,异彩纷呈。本文将重点介绍关于「阿伐曲泊帕治疗免疫性血小板减少症(ITP)的疗效分析」这部分内容,供您阅读和学习。

阿伐曲泊帕 vs 艾曲泊帕
阿伐曲泊帕 vs 艾曲泊帕

阿伐曲泊帕治疗免疫性血小板减少症(ITP)的疗效分析:与安慰剂和艾曲泊帕的比较

研究背景

ITP 一线治疗失败后,选择血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)作为后续治疗方案是目前公认的替补方案
艾曲泊帕疗效明确,但是它有肝毒性黑框警告。并且,作为金属离子螯合剂,艾曲泊帕需在服用含有多价阳离子(如钙或镁)的药物或食物前两小时或后四小时才能服用
阿伐曲泊帕是经 FDA 批准用于 ITP 患者的口服 TPO-RA,其肝毒性情况暂未提及。此外,阿伐曲泊帕不会螯合多价阳离子,可以和食物一起服用,并且不限制膳食组成

研究目的

通过 4 项研究评估阿伐曲泊帕治疗 ITP 的疗效,包括研究 CL-003、研究 CL-004、研究 302 及研究 305。其中研究 305 是阿伐曲泊帕与艾曲泊帕的头对头比较试验研究,该研究结果为首次公布

研究方法

本次研究通过 4 项研究评估阿伐曲泊帕在 ITP 患者中的安全性和有效性。

研究 CL-003(n=64)
2 期,随机,安慰剂对照研究;
28 天固定剂量范围 (阿伐曲泊帕 n=59; 安慰剂 n=5)。

研究 CL-004(n=53)
2 期,开放标签的拓展研究;
研究时间为 6 个月,研究 CL-003 的扩展(所有患者均接受了开放标签的阿伐曲泊帕治疗)。

研究 302(n=49)
3 期,随机,安慰剂对照研究;
核心研究阶段为 6 个月,拓展研究开放标签(阿伐曲泊帕 n=32; 安慰剂 n=17)。

研究 305(n=23 入组;n=286 拟入组)
3 期,随机,阿伐曲泊帕与艾曲泊帕的非劣效对比研究;
核心研究阶段为 6 月, 扩展研究开放标签使用阿伐曲泊帕(n= 12 阿伐曲泊帕;n=11 艾曲泊帕),因为入组困难研究终止。

研究 305 基线特征

研究目的:阿伐曲泊帕和艾曲泊帕非劣效对比。
入组的受试者人数:阿伐曲泊帕组招募 12 人;艾曲泊帕组招募 11 人。
暴露时间:平均药物暴露持续时间分别为 15.6(中位数 13.1)和 10.5 周(中位数 6.9),并且入组人群的基线特征相似(年龄,性别,种族,基线 PC,脾切除状态或使用 ITP 药物)。

用药人群特征
用药人群特征

研究 305 给药方案如下

给药方案
给药方案

研究结果

(1)暴露时间—阿伐曲泊帕平均暴露时间是艾曲泊帕的 2.8 倍,安慰剂的 3.8 倍

四项研究的暴露时间:

128 例患者使用了阿伐曲泊帕,22 例患者使用安慰剂,11 例患者使用了艾曲泊帕。
99.2% 的患者接受阿伐曲泊帕治疗至少 7 天,63.3% 的患者持续治疗至少 180 天。

平均暴露持续时间:

阿伐曲泊帕平均暴露时间 206.4 天,是艾曲泊帕( 73.5天)的 2.8 倍,安慰剂( 54.9 天)的 3.8 倍。

持续时间
持续时间

(2)累计应答周数—阿伐曲泊帕累计应答时间更长

2 期研究(CL-003 和 CL-004)中的血小板反应的中位累积时间(PC ≥ 50,000 /μL)分别为 11.0 周(阿伐曲泊帕)和 0.0 周(安慰剂)(p = 0.0079);

3 期研究(302)中的血小板反应的中位累积时间(PC ≥ 50,000 /μL)分别为 12.4 周(阿伐曲泊帕)和 0.0 周(安慰剂)(p < 0.0001);

研究效果对比
研究效果对比

研究(305)中的血小板反应的中位累积时间(PC ≥ 50,000 /μL)分别为 5.1 周(阿伐曲泊帕)和 0.0 周(艾曲泊帕)(p = 0.33)。(分别有 5 例接受艾曲泊帕治疗患者和 1 例接受阿伐曲泊帕治疗患者退出)

(3)应答比例—阿伐曲泊帕具有更高的早期应答率

研究效果对比
研究效果对比

三项研究(研究 305 除外)中,与安慰剂与艾曲泊帕相比,阿伐曲泊帕具有更高的早期应答率(第 7 天或第 8 天应答比例)。
而在研究 305 中,阿伐曲泊帕应答比例为 45.5%,艾曲泊帕应答比例为 36.4%。

(4)与基线相比,阿伐曲泊帕各访视点血小板计数增幅更高

下表显示了阿伐曲泊帕和艾曲泊帕在每周访视的平均和中位数血小板计数以及较基线的变化。
有趣的是,2 周后这些值都开始显示出阿伐曲泊帕具有更优的升血小板计数表现。由于第 8 周及其后的研究人群有限(第 8 周为 8 例阿伐曲泊帕和 4 例艾曲泊帕),因此未显示第 6 周后的数据。

研究天数
研究天数

相比艾曲泊帕,患者服用阿伐曲泊帕血小板计数平均值起效更快,且 42 天内维持更高的血小板计数水平。

研究时间和血小板数值
研究时间和血小板数值

(5)接受阿伐曲泊帕治疗的 ITP 患者出血发生率更低

阿伐曲泊帕具有更为优异的疗效
阿伐曲泊帕具有更为优异的疗效

在研究 305 中,阿伐曲泊帕(AVA)组患者较艾曲泊帕(ELT)组患者出血发生率明显下降,分别为 46.2% 和 81.8%。
此外,阿伐曲泊帕和艾曲泊帕的紧急治疗、治疗相关和 3 级及以上的不良事件发生率相似。

研究结论

阿伐曲泊帕具有更为优异的疗效
阿伐曲泊帕各研究累积的有效性数据显示一致效果。
研究 305 中获得的有限数据,为了解阿伐曲泊帕和艾曲泊帕直接疗效对比提供了机会,由于样本量较少,仍需谨慎下结论,但显示了阿伐曲泊帕优异的疗效。

阿伐曲泊帕的初始应答稳定且持久
即使以减少基线伴随用药为目标,仍然有高达 72.4% 的 ITP 患者接受阿伐曲泊帕治疗应答后从未经历过失效。
在那些失效的患者中,大部分患者可恢复应答并且后续没有继续出现失效的现象。
即使 ITP 患者既往已经接受过多种治疗,但阿伐曲泊帕对于其疗效是相对一致的。

文章属于病友个人治疗见解及自身对疾病的治疗分析仅供参考(不代表本站同意其说法)谨慎参阅!

提示:ITP6病友网站内任何对疾病的建议都不能替代执业医师当面诊断!

作者:血小板减少交流群病友分享(文章内图片于群内交流)

链接:https://www.itp6.com/11927.html

文章版权归作者所有,未经允许请勿转载。

(10)
打赏 微信扫一扫 微信扫一扫 支付宝扫一扫 支付宝扫一扫
上一篇 2023年2月3日 上午10:12
下一篇 2023年2月3日 下午5:05

相关推荐

  • 怀孕血小板20,要用丙球和激素吗

    怀孕前就已经有两年的血小板减少病史。吃过一年激素,后来停了激素改为吃中药,中药期间血小板稳定在70-90后来得知自己怀孕,就赶紧停了中药,孕期前三个月血小板一直在80-100第四个月的时候,血小板忽然下降为29于是赶紧恢复喝中药,但直到现在已经26周了,血小板仍旧没有上升25周的时候检查血小板是18,建档医院的医生直接说考虑是否引产,当时就把我吓哭了。昨天去…

    2022年5月17日
    1.4K00
  • 输着血小板,生下孩子

    母爱是世间最伟大的力量。没有无私的,自我牺牲的母爱的帮助,孩子的心灵将是一片荒漠。---高尔基     终于,她们决定给我做手术了。定在1月18日,那人满为患的好日子。    手术的前一天,护士嘱咐过了22点就不要再吃东西喝水了,我从19点就没再进过食。    第二天一大早,我被手术室的车接了出去,打了止吐针输上液,插上导尿管,推出病房,走到楼道里时,遇到专…

    2022年5月6日
    1.5K00
  • 私立血液病医院,广告虚假夸大宣传的骗子

    一:打着血液病新疗法和高科技治疗血小板减少的旗号骗人。二:用所谓的治好血液病病的病人病历旗号骗人的。三:打着血小板减少包根治好不复发的旗号骗人,说我给你包治好。你先交押金,治不好了退给你,结果病没治好,押金就不好退了。甚至找不到人了。四:医托;医托就是医疗骗子,经常出没于医院挂号处、医院大门附近、地铁口、火车站、汽车站、各大网络论坛、健康交流网站、正规医院及…

    2023年3月26日
    5.5K00
  • 微信病友交流群
  • 有多少是怀孕查出血小板少?

    怀孕查出血小板减少案例 不知道大家是怎么发现血小板减少的,我是怀孕4个月的时候才发现的,以前一直很正常,包括怀孕第三个月建档的时候还很正常(现在无比怀念数值在3位数的时候啊),第四个月查血小板突降,很可怕,先去的263,后去的协和,做的骨穿确诊原发性血小板减少,后又去人民医院血液科,开始用药,拿了生血颗粒和胺肽素吧,期间血小板升升降降,直到怀孕末期,33周检…

    2023年1月10日
    99500
  • 生完孩子处在哺乳期查出血小板减少

    请各位多指教!先说说我的情况!我是刚刚生完小孩子50几天,还是处在哺乳期,由于产后复查的时间到了,加上这几天腿上长了好多血点,想顺便去医院看看,到了医院,医生要我查血常规,结果大跌眼球,血小板才1,那医生立马要我去大综合性医院的血液科,自己真的一点准备都没,身体一直很好,50多天前生孩子时血小板都有156,顺产的。 于是我来到广州南方医院,在医院住院进行治疗…

    2023年1月14日
    1.0K00

发表回复

登录后才能评论
联系我们

联系我们

微信号:w959870

在线咨询:请联系病友群内 群主万哥
邮件:wange@itp6.com

时间:7*24小时 不打烊

关注微信
关注微信
分享本页
返回顶部
血小板减少不仅是一种疾病,只是一个症状而已,它是一类存在多种发病机制的异质性疾病,查不到原因时暂时定性称为免疫性血小板减少症,以前叫原发性或特发性血小板减少性紫癜,现在统称为ITP!ITP6病友网由病患制作是患者互动、沟通、学习、互助的平台,建立病友交流群抱团取暖。