新治疗免疫性血小板减少症患者的选择

其实对于ITP的治疗选择有很多,包括中医和西医,可分别采取不同的措施。下面我将针对ITP诊疗的主流措施分别作出介绍,希望能给各位患友带来帮助。ITP是血液科常见的出血性疾病,其发病率比起白血病要高一些,部分患友无需特殊治疗。发病年龄呈现“两头高、中间低”趋势,男女发病概率基本相当。一般认为,血小板计数不低于30,就可以正常地学习、工作和生活,但是要注意避免参加对抗性运动,比如足球、篮球等,否则可能增大出血几率。

ITP自身免疫性病
ITP自身免疫性病

经调查,如果未经规范诊疗,ITP患友生活质量较差,不仅比不上糖尿病、痛风等患者,甚至比癌症患者还要差。癌症患者一旦治愈以后,将不再对疾病有什么感觉。而部分ITP患者迁延不愈,由于血小板计数偏低,可能会表现出一些症状,比如乏力、出血等,尤其是成年患友,乏力症状比较明显。血小板计数低于安全值,加上出血症状较为明显,需要不停就医,医生一般都会强调,板低容易出血,较严重出血比如脑出血、消化道出血等甚至可能危及生命。如此以来,患者往往会产生恐惧的心理,出现焦虑的情绪。其实焦虑情绪更为明显的人群是患儿家长,家长爱孩子胜过爱自己,于是家长带着孩子四处求医问药,患儿及其家长生活质量相对较低。

对于ITP的发病机制,我们一般认为包括生成减少以及破坏增加,至于更深层次的发病机制,目前仍未明朗。当前一般认为ITP发病与免疫因素有关,或者体内产生抗血小板抗体,或者发生细胞免疫,把生成的血小板给破坏掉了,从而导致血小板计数降低。

激素或者丙球治疗一般作为第一选择,对于儿童ITP,90%的孩子都可以应用此方案从急性期直接治愈,仅有约10%的孩子进入慢性期。成人的免疫状态与儿童差别较大,在成人中间,约80%的患友可能进入慢性阶段。所谓的慢性阶段,就是指血小板计数长期维持在相对较低的水平。长期的激素治疗,副作用较为明显,大家都看到过,用过激素的孩子一般都是胖胖的,脸圆圆的。除此以外,激素的副作用还包括:水钠潴留、水牛背,成人患者还常发生高血压、糖尿病、股骨头坏死等。对于儿童患者来讲,使用激素时间控制在半年以内,一般建议三个月内减停。长期大剂量使用激素,有时会是致命的,比如严重的感染、肺炎等,可能导致患者死亡。丙球对于孕妇及其患儿来说,最为有效,副作用也最小,且患儿所用剂量不大,家庭经济负担还可以接受,所以一般建议患儿选择丙球治疗。

一线治疗效果不明显,而且有明显出血需要积极治疗,这时可以考虑应用二线药物。目前二线药物种类非常多,尤其是免疫抑制剂,比如:特比澳美罗华、罗米司亭、达那唑、环孢素、骁悉等,它们的作用主要是保护血小板不被破坏。在北京协和医院赵永强教授带领下,特比澳临床试验已经完成,统计发现,特比澳对难治性、慢性、重性血小板减少治疗效果较好。国外药物主要有艾曲波帕和罗米司亭等,艾曲波帕在欧洲广泛应用于ITP患儿治疗,目前在国内的临床试验已经完成,即将上市。艾曲波帕在国外数据已逾十年,用药有效性、安全性毋庸置疑。罗米司亭属于注射类药物,在国内的临床试验尚未结束。二线药物治疗,个体差异依然较大。
儿童患者一般不建议轻易使用二线药物,特别是达那唑、长春新碱类药物,不恰当地应用达那唑,患儿可能过早发育,比如长胡子、声音变粗等。对于成人患者,美国二线治疗指南上,把脾切除列为首选,在二线治疗方案里面脾切除的疗效最为长久。或者丙球、激素治疗无效,病程半年以上(国内一般建议病程一年以上),或者激素依赖,这时可以考虑脾切除。脾切除后复发或者不能耐受脾切除或者拒绝脾切除,这时候可以考虑应用特比澳、艾曲波帕、罗米司亭等药物。欧洲指南(国际共识)则把特比澳类药物,作为一线治疗无效后的首要选择,如果效果依然不行,则考虑脾切除。脾切除之前,一般需要进行二次骨穿,重新评估。医生会根据患友实际情况,提出合理化建议,医患双方综合考虑患友年龄、出血情况、生活质量、经济条件、并发症等共同决策采取最佳方案。二线治疗方案可以互换,比如,特比澳治疗无效可以考虑美罗华,美罗华无效我们还可以考虑切脾,即使切脾无效,依然可以考虑特比澳、美罗华等,几种方案可以循环、交叉应用。

马来酸阿伐曲泊帕
马来酸阿伐曲泊帕

经临床验证,阿伐曲泊帕、特比澳、罗米司亭、艾曲波帕疗效相近。目前,特比澳已被列入医保目录,通过医保覆盖,可以大大减轻患友经济压力。建议厂家后续增加口服剂型,同时将用药周期由一天调整为一周,方便患友选用。美罗华通过清除体内CD20阳性的B细胞,减少抗血小板抗体,从而使ITP病情得以缓解,短期有效率约60%至70%,临床副作用不明显。四岁以下的儿童,免疫系统处于建立阶段,如果我们将其B细胞予以清除,患儿容易面临感染之类风险,一般建议四岁以上患儿应用此药。回访发现,成人长期有效率约20%,患儿长期有效率约26%。美罗华目前属于进口药物,预计一两年内就可以国产化了。应用美罗华治疗之前,需要复查免疫功能。应用美罗华治疗期间,建议辅以丙球治疗,避免因免疫球蛋白下降,可能出现肺部感染。因ITP患者体内B细胞数量基本正常,仅因免疫功能失调导致发病,血研所尝试应用小剂量(100mg,用4次;或者375mg,用1次)美罗华治疗ITP,费用相对较少,有效率约为60%,深受广大患友支持。美罗华治疗较为安全,部分患友应用美罗华过程中可能出现过敏,经采取一定措施予以处理后可很快好转。乙肝阳性患者不建议应用美罗华,因为美罗华清除B细胞后,容易导致肝炎病毒复制,从而造成慢性活动性肝炎,严重者可能带来破坏性感染。HIV或者HCV病毒感染者可使用特比澳类药物。

脾切除是治愈ITP较为有效的方法,七岁以上患儿适用此方法,因为七岁以前脾脏免疫功能比较重要。是否切脾取决于病情需要、其余药物疗效以及患者家属意愿。临床统计发现,切脾长期有效率约为60%,十年内复发率约10%,综合来说,约50%患友可通过切脾达到完全康复。切脾有效性毋庸置疑,但也有一些并发症,比如感染、血栓等问题,上述问题均可采取有效措施予以避免或解决。考虑免疫问题,超过65岁老年患者,一般不予切脾治疗。随着医疗技术的长足进步,切脾方法已从传统的开腹式升级为腹腔镜式,腹腔镜式手术住院时间约3至5天。临床统计表明,两种手术方法疗效基本相似。

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血小板减少不仅是一种疾病,只是一个症状而已,它是一类存在多种发病机制的异质性疾病,查不到原因时暂时定性称为免疫性血小板减少症,以前叫原发性或特发性血小板减少性紫癜,现在统称为ITP!ITP6病友网由病患制作是患者互动、沟通、学习、互助的平台,建立病友交流群抱团取暖。