120万一针能治疗骨髓纤维化吗?百万起步CAR-T到底是何方神药?这么贵疗效怎样?

近日,一种声称120万一针,仅靠打针即可“清零”癌细胞的国内首款CAR-T细胞疗法药物获批上市。作为国内第一个“吃螃蟹的人”,一位患有复发性弥漫性B大细胞瘤的患者陈阿姨是这个神奇抗癌药的国内首位受益者——2021年6月,医院治疗团队为陈阿姨采集细胞后,8月将CAR-T细胞回输回体内。8月底详细检查后癌细胞竟然不见了,陈阿姨康复出院回家,这样神奇的作用是身体的“障碍法”还是“真治愈”,这样细胞疗法的效果还有待后续更长时间的观察和研究。

但这样抗癌领域的重大突破,让给深受疾病困恼的患者带来了希望,大家都在感叹:攻克癌症看来指日可待!而与此同时,该CAR-T细胞疗法的”天价账单“曝光,其治疗之昂贵令人咋舌:阿基仑赛注射液价格120万元/袋(约68ml),其他配套治疗费用,总价格接近200万。网友感叹:贫穷限制了我的想象!有药也用不起!

120万收款凭证
120万收款凭证

而在阿基仑赛注射液问世两个多月后,又一百万抗癌药横空出世。9月3日国家药监局官网显示,CAR-T疗法产品“瑞基奥仑赛注射液”获批上市,它是中国第二款、全球第6款获批上市的CAR-T 产品。

全球第6款获批上市的CAR-T 产品
全球第6款获批上市的CAR-T 产品

国内外仅单纯CAR-T药物费用就120-300万元之间

CAR-T疗法药物到底是何方神药?凭什么这么贵?疗效到底怎样?值不值得入?要弄清楚这些问题,首先需要从CAR-T疗法说起:

CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是2012年左右就已经出现的一种癌症免疫治疗技术,但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法,近期刚刚在中国上市。和其它免疫疗法类似,它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。

CAR-T疗法,主要操作步骤有四个:

1、采集、分离、激活T细胞:采集患者血液,从血液内分离出T细胞并将其激活

2、改造T细胞:利用科学手段,给T细胞们装置上“GPS导航系统”,也就是CAR。装置上CAR后,T细胞就从普通的细胞变成了升级版的CAR-T细胞

3、体外培养T细胞:将CAR-T细胞在体外进行培养,大量扩增让其数量成倍增加,一般一个病人需要几十亿,甚至上百亿个CAR-T细胞

4、输回患者体内:培养好的CAR-T细胞输送回患者体内,并严密监测患者的反应。

培养好的CAR-T细胞输送回患者体内
培养好的CAR-T细胞输送回患者体内

对抗癌细胞,外科手术、化疗、放疗是三大主要手段,其中,外科手术等于切掉癌细胞所在的身体组织,化疗等于对身体下毒杀死癌细胞和正常细胞,放疗等于对身体照射烧死癌细胞和正常细胞,这三种都属于用外力杀死癌细胞,而不同于这三大手段的CAR-T疗法则属于激活增强人身体内部的免疫系统,靠身体自身杀死癌细胞,从内解决问题。这让CAR-T疗法对身体的伤害足够的小,治疗效果也会相对更好一些。 其次,在杀死癌细胞之后,被基因编译过的T细胞依然留在了患者体内持续存在,起到了近似于疫苗的效果,因此对癌症的复发也有一定的抵抗效果。因而,CAR-T疗法作为癌症新型治疗手段前景巨大。

动辄上百万的定价,CAR-T为什么这么贵?

1、研发成本高:CAR-T药品从研发到上市,需要上百种研究的支撑。在这中间需要经过临床、药理、毒理、安全性、GMP等检验,全部合格后才有获批上市的可能性,研究所花费的人力、物力等都非常昂贵,直接导致CAR-T产品的价格低不下来。比如,仅仅只做接桥试验的阿基仑赛注射液的研发费用就有6.75亿元之高。

2、生产成本高:和普通的药品不同,使用CAR-T疗法需要经过T细胞采集、APH洗涤、T细胞分选、冷冻、激活、转导、扩增、收获及配置、产品检测等非常繁琐的流程,生产的原料保存条件苛刻,而且并不是一次性完成大批量生产,导致生产成本高昂。

3、私人定制:CAR-T疗法是“私人订制”的治疗方式,它需要从患者体内分离免疫细胞,对免疫细胞进行“加工”后输入患者体内来和癌细胞抗衡,这种疗法只能“一对一”,不具备通用性。

4、所获适应症范围小:目前已经获批的CAR-T药品,适应症都只针对血液肿瘤,在肿瘤治疗上非常“小众”。目前全球开展的CAR-T临床,72%是血液肿瘤,实体瘤占比仅27%。未来如果不能在实体瘤的治疗上取得突破,CAR-T疗法的前景非常有限。

除了已经上市的药物,目前还有近40款CAR-T疗法正在研发。未来会有更多的CAR-T药品进入市场,随着更多产品的出现,相信CAR-T药品的价格也会因为竞争的关系而下降。

关于CAR-T疗法,大家还关心什么?

Q:CAR-T能普及吗?

A:两款CAR-T药品的获批,无疑给国内的癌症患者带来巨大的希望,陈阿姨的经历被报道后,CAR-T疗法受到大众的关注。然而,新药能否普及,最终有2个问题要解决:一是多少患者能用;二是患者用不用得起。CAR-T疗法目前在国内获批的适应症仅有复发性弥漫大B细胞淋巴瘤,并且不推荐初次诊断的淋巴瘤患者采用。针对白血病等其他血液系统疾病的临床试验正在广泛开展,未来将使更多血液肿瘤患者获益。对于实体肿瘤而言,CAR-T疗法的临床效果不及血液系统肿瘤。

Q:CAR-T会有不良反应吗?

A:CAR-T治疗最常见的不良反应有细胞因子释放综合征(CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)、脱靶效应、过敏反应等,需要专业的医生及时处理避免危及生命。此前有荟萃分析报告称,接受CAR-T细胞治疗的血液恶性肿瘤患者CRS的发生率达55.3%,严重的CRS发生率为18.5%。

注:CRS是指患者接受免疫治疗后,体内的内源性或诱导免疫效应细胞被大量激活,由此产生一系列超生理反应,包括发烧、低血压、毛细血管渗漏、终末器官功能障碍等。

Q:CAR-T的疗效到底怎么样?

陈阿姨经过CAR-T治疗后痊愈让很多患者重新振奋,但需要注意的是,并不是所有患者都能达到这个效果。根据国际上的一项研究数据,CAR-T免疫治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病患者的完全缓解率超过90%,治疗慢性淋巴细胞白血病的完全缓解率为23%-50%,治疗B细胞型非霍奇金淋巴瘤患者的完全缓解率从47%到90%以上不等。

虽然CAR-T细胞治疗是一种个性化针对个体的精准治疗,效果好,但有效率也并不是100%,而且CAR-T细胞回输后也可能会出现失活等情况。另外,能接受CAR-T治疗的患者依然会有30%-60%最终复发,亦有一部分患者会出现耐药。所以这项效果好的治疗方法并不是注射一剂CAR-T细胞就高枕无忧,整个治疗周期的每一个环节都需要专家谨慎评估。

CAR-T细胞疗法
CAR-T细胞疗法

虽然有不良反应及复发风险需要警惕,但CAR-T治疗仍是一项非常可喜的成果,让复发性或难治性的大B细胞淋巴瘤患者看到了新的希望。对于不清楚是否适合CAR-T治疗的患者,可以提交完整详细的病历资料让权威专家进行评估。

结语:

CAR-T疗法确实是一种非常好的癌症药物,但距离攻克癌症是还有很长的路要走。它仅仅只对部分血液肿瘤患者(例如白血病、淋巴瘤等)具有不错的疗效,但就目前的研究还谈不上治愈,还需要更长期的临床观察。此外,我们熟知的脑瘤、肺癌、肝癌、乳腺癌等实体肿瘤,CAR-T技术目前还在研究中,未有明显的突破性进展。

天价抗癌药普通人消费不起怎么办?癌症治疗何去何从?以实体肿瘤脑瘤为例,患者一旦查出这类肿瘤,不应盲目追求天价靶向药,建议首先按照国内外标准的治疗指南或规范进项治疗,尤其对于原发性中枢神经系统淋巴瘤或全身性弥漫性大B淋巴细胞瘤,目前的一线治疗也能有很好的治疗缓解甚至是病灶完全缓解效果,对于其他的很多脑瘤首先看看手术能否完整切除,这是大多数脑肿瘤一线治疗手段,手术全切是大多数脑瘤获得良好预后的重要一环,对于恶性脑瘤而言,最大程度手术切除也将保证后期辅助的放化疗效果最大化。

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