免疫性血小板减少症有望迎来新药!

撩起裤脚,有些人发现自己的腿上出现了小红点和淤青,以为只是不小心磕碰到;牙龈出血,以为只是口腔问题;就算流鼻血,也觉得只是“上火”了……生活中的这些小症状经常被忽视,其实,这些情况还可能是患上了免疫性血小板减少症(ITP)。

女性血小板减少症状
女性血小板减少症状

这是一种罕见的、严重的自身免疫性出血性疾病,特征是免疫介导的血小板破坏和生成受损,导致血液中血小板计数低,容易出血,如皮肤瘀斑、口鼻出血、内脏出血等,日常生活受到影响。
近日,FDA授予BTK抑制剂Rilzabrutinib(PRN1008)快速通道认证,用于治疗ITP患者,可增加并维持血小板计数,显著改善这种疾病的预后。
免疫性血小板减少症(ITP)
血小板是血细胞的一种,具有止血和凝血的作用,其计数9/L即为血小板减少。

目前,临床主要通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗来“救急”,提高ITP患者的血小板计数、控制其出血风险。之后,多数患者会进入慢病状态,需要长期、稳定的治疗。
但对于接受治疗后病情复发或耐药的ITP患者,在实现快速和持久缓解方面,仍存在着显著未满足的医疗需求。
BTK抑制剂:Rilzabrutinib
Rilzabrutinib是一种口服BTK抑制剂,正处于临床开发用于治疗免疫介导性疾病。它通过特有的共价技术,能够延长和逆转药物在目标部位的作用,同时迅速从体内清除。

药物
药物

Rilzabrutinib具有靶向疾病发病机制的潜力,不仅能限制其全身暴露,还可以促进临床快速逆转对免疫系统的不利影响。此前已被FDA授予“孤儿药”称号。
此外,该药还开发用于中重度天疱疮患者的治疗,天疱疮是一种罕见的,使人体衰弱的自体免疫疾病,会引起皮肤和粘膜起泡。
截至目前,全球一共上市了4款BTK 抑制剂。其中,FDA 批准3款,分别是伊布替尼、阿卡替尼和泽布替尼,此外日本也批准了一款BTK 抑制剂Tirabrutinib。
而在中国,仅有伊布替尼一款 BTK 抑制剂上市,获批治疗慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等。
数据亮眼,增加并维持血小板计数!
这一称号是基于一项1/2期临床试验的阳性积极结果,具体数据已在欧洲血液学协会(EHA)虚拟年会上公布。
该研究纳入了47位接受过严重治疗的免疫性血小板减少症的患者,他们先前平均接受过6种疗法。
研究的主要终点是在不使用急救药物的情况下,能够实现2个或更多连续血小板计数、至少5天的计数≥50,000/ µL、血小板计数较基线增加≥20,000/ µL的患者的比例。
结果表明:
在所有患者中, 43%达到了主要终点,无论治疗的剂量和时间长短如何。而在达到终点的人群中,第8天时有79%的患者血小板计数≥30,000 / µL。且在之后的时间里,应答者中有71%的患者持久保持血小板计数≥50,000/ µL。
接受400mg的Rilzabrutinib治疗12周后,50%的患者达到主要终点。其中第8天时,53%的患者体内的血小板计数≥30,000 / µL。
此外,应答者中有88%患者血小板计数≥20,000/ µL,超过了基线的水平。
Rilzabrutinib作为单药疗法,在第8天时就首次检测到快速反应,并产生了持久效果,且安全性和耐受性良好,对免疫性血小板减少症患者来说具有改善生活质量的重要意义。

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血小板减少不仅是一种疾病,只是一个症状而已,它是一类存在多种发病机制的异质性疾病,查不到原因时暂时定性称为免疫性血小板减少症,以前叫原发性或特发性血小板减少性紫癜,现在统称为ITP!ITP6病友网由病患制作是患者互动、沟通、学习、互助的平台,建立病友交流群抱团取暖。