再生障碍性贫两种方案治愈率高

再生障碍性贫血(再障),是一种骨髓造血功能衰竭症,以全血细胞减少及由其导致的贫血、出血和感染为特征,且发病率有地域差异性。欧美国家平均发病率为1.5—2.4/100万人/年;亚洲的发病率为西方国家发病率的2—4倍。流行病学研究结果表明,中国再障患者发病率为3.3—9.1/100万人/年。

发病率
发病率

儿童高发 威胁生命

从世界范围内看,再障的年发病率估计为百万分之二,青少年群体是发病率最高的人群之一。欧美国家的发生率约为每年每百万儿童1—3个,而亚洲国家因为种族及环境的因素,发生率较高。其中约有70%的病童并无明确病因,因此及时规范的治疗比预防更重要。
再障好发于少年儿童,隐蔽性高且骤然转危率大,然而公众对此病却知之甚少,很多幼小生命就在惶恐和辗转中消逝了。为了帮助孩子们战胜再障,需要更多家庭关注、了解这一疾病,找到适合自己的治疗途径。在儿童节到来之际,赛诺菲联合首都儿科研究所附属儿童医院、首都医科大学附属北京儿童医院、中国人民解放军空军总医院共同主办了“你的成长,我的守护”媒体交流会,再次聚焦“儿童再生障碍性贫血”。
再障如同沉默的杀手,在发病初期表现得“沉默不语”,尽管已经出现骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血,但一般很难察觉。然而,一旦疾病急速进展便具有极大的杀伤力,患者会出现严重的贫血,皮肤黏膜出血、视网膜出血和感染征候群,不仅生活质量一落千丈,甚至要在死亡线边缘徘徊挣扎。
再障是一种骨髓衰竭性疾病,以全血细胞减少为特征。急性白血病就像是造血良田中生了杂草,而再障则是造血良田的沙漠化。在某种程度上,再障对人类的危害更大,甚至超过急性白血病等其他造血系统疾病。
首都儿科研究所附属儿童医院血液科主任表示:“再障患者一旦延误治疗时间,20%会转成重型患者,两年内将会死于感染/或出血性并发症。”因此,家长的及早发现是孩子远离生命威胁的关键。

儿童再生障碍性贫血:
体征:约1/3再障儿童体检可及肝脏,于肋下1~3CM;而成人患者一般不可触及。
血象:儿童再生障碍性贫血患者主要表现为血红蛋白及血小板减少。而白细胞减少较不明显,约50%患儿白细胞可超过4.0×109/L,在小于7岁范围更为明显,但随着年龄增长,全血细胞减少的病例逐渐增多。
骨髓:儿童再生障碍性贫血患者骨髓增生程度以活跃及明显活跃为多见,此与成人再障有差别。骨髓中的细胞成分,尤其是增长良好的慢性再障,粒、红细胞系统比例可大致正常,粒细胞呈现成熟停滞,红细胞系统中的中、晚幼红细胞比例甚至比正常儿童略高。而增生不良的儿童病例的粒细胞系统,红细胞系统百分比均明显低于成人再障,淋巴细胞、浆细胞、组织细胞、组织嗜碱细胞等非造血细胞比例明显高于成人再障。骨髓小粒可部分以非造血细胞为主,部分以造血细胞为主,或造血、非造血细胞兼有之,巨核细胞与成人再障相同,均明显减少。儿童急性再障骨髓与成人相似。
疗效:一般来说,儿童重型再生障碍性贫血异基因骨髓移植疗效明显优于成人患者,而成人重型再生障碍性贫血患者免疫抑制治疗疗效高于儿童重型再生障碍性贫血患者。但儿童和成人患者对中药治疗都比较敏感。

儿童再障
儿童再障

免疫紊乱 认识错位

在人体中,骨髓相当于制造血细胞的工厂,功能就是造血。再障是指各种原因引起的骨髓造血功能障碍导致不同程度的全面血细胞减少的疾病,常常表现为面色苍白、头晕气短、鼻孔和牙龈出血、感染发热等。师晓东教授表示“极少数再障是先天性的,生来就有,绝大部分为出生后获得,并非遗传病,对后代没有影响。可能由环境污染、接触有毒化学物质、病毒感染或使用某些药物等引起,但70%以上的患者发病原因不明,发病与自身免疫功能紊乱密切相关。”
据了解,目前患者和亲友对再障的认识容易走两个极端——要么认为再障就是白血病,没治了,要么认为再障就是一般“贫血”,不治、慢慢治也无所谓。
实际上,根据血细胞减少的严重程度不同,该病可分为重型(包括极重型)再障和非重型再障,并非“没得治”,也并非“慢慢治也无所谓”。而患者和家属对再障认识的误区,往往就在于对不同类型再障的认识错位。
起病急的重型,可能在三至六个月内就能夺命,然而医学界现在已找到成熟的治疗方法,只要及时、规范治疗,10年生存率可达70%—80%,年轻人的治疗效果更好。
据介绍,目前再障的诊断和治疗技术日趋成熟,困难不大。主要困难首先是患者及其家属对再障认识的不足,未能及时到有经验的医疗中心采取正规的治疗,贻误治疗时机;再就是高额的医药费用限制了正规或及时的治疗,重型再障一切顺利的情况下治疗费用要到十几万元,有些会达到30万元,而且大多数药品属于自费范畴。

遁形高手 诊断要早

再障识别率低、误诊率高是目前中国在抗击儿童再障的过程中遇到的突出问题。造成这一问题的原因主要有以下两点。首先,再障在初期的症状与白血病症状相似,早期症状易与白血病混淆。比如,易发瘀斑、流鼻血等症状都与白血病共有;但通过检查很容易鉴别:白血病是骨髓里无限制地恶性增生,再障是骨髓衰竭,无法造血。其次,好发人群年龄较小,难以自发表达和识别病情。由于患儿难以用语言清楚表达并且判断自己的健康状况,因此,给及时就医接受治疗带来困难。
再障的早期症状包括:由血小板减少引起的易发瘀斑和/或粘膜出血。由贫血引起的疲劳和劳力性呼吸困难,从而导致活动力降低。在重型再障的患者中,会迅速出现发热、牙龈出血以及危及生命的感染。此外,再障的临床病程差异较大,与病情的严重程度和全血细胞减少持续时间有关。它可能在几天内突然发作,也有可能经过数周或数月才缓慢表现出来。病情可能会进一步加重,也可能在几年内保持稳定。因此对于好发人群和处于风险中的患者,监测和早期治疗是非常重要的。

绝症?
绝症?

两种方案 治愈率高

再障已不是绝症,但“晚治”和“乱治”将导致患者濒临死亡。师晓东表示:“如果患儿接受及时、规范的治疗,治愈率可达60%—70%。在所有患病群体中,儿童患者的治愈率和控制率会更好。”
目前,中国《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》中,将造血干细胞移植和免疫抑制疗法推荐作为重型再障的标准治疗。
首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任医师苏雁教授在会上对免疫抑制疗法进行了详细地介绍,“针对再障患者的标准免疫抑制治疗方案是ATG联合CsA,其应答率在50%—70%范围内,治疗后1年总存活率在80%以上,2年约为75%,5年约为70%。通常在治疗后的前3个月内发生应答。免疫抑制疗法是约75%没有相合同胞供体的重型和极重型再障患者以及依赖输血的中度再障患者的首选治疗方法。已知患有重型或极重型再障的患者若只接受支持治疗(即不接受专门的治疗方法),则在2年内的死亡率约为80%”。
骨髓移植治疗具有低复发率和晚期克隆性疾病较少的优势,但是骨髓来源缺口却让很多患者望而兴叹,直到“半相合”技术的诞生。
“传统骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配,这在普通人群中的相合率为十万分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可,在血缘两代之间100%符合这个要求,所以每一名患者都可以找到供者,半相合骨髓移植解决了骨髓来源不足的困难。其移植过程中技术要求较全匹配骨髓移植更高。”中国人民解放军空军总医院血液科主任王恒湘教授解释说,半相合骨髓移植供者包括患者父母、子女以及符合单条染色体相同的兄弟姐妹。HLA全匹配供者是骨髓源的首选,但找不到全匹配供者,患者可选择半相合骨髓移植,其供者可以是父母、子女、同胞甚至堂表亲属。
与会专家共同呼吁:只要及时诊断和早期规范治疗,都有机会重获新生。面对与再障抗争之路上的艰难险阻,需要社会各方爱心携手,对再障家庭给予从疾病认知到治疗信心等多方面的支持,不要放弃任何一个生命。“成长之路,同守护,共希望!”(李颖)

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