在今年9月16-18日在北京召开的全国造血干细胞移植年会上，长海医院报告了应用异基因外周血造血干细胞移植（allo-PBSCT）治疗成人重症再生障碍性贫血(SAA)的优异疗效。
28例成人SAA患者接受治疗，其中17例为血缘供体移植（供体为患者同胞兄弟姐妹），9例为非血缘供体移植（供体来自中华及台湾骨髓库）。
所有患者均符合SAA诊断标准，其中男性20例，女性8例，中位年龄26(18～47)岁。10例患者为急性再障（SAA-I型），18例患者为慢性再障（SAA-II型）。患者移植前大多接受过包括环孢素A(CsA)在内的多种治疗无效。
诊断至移植中位时间为7(2～24)月。供受者HLA配型全相合23例，1-2个基因型位点不合5例（均为非血缘供者）。所有患者均顺利获得造血功能重建，中性粒细胞绝对值(ANC)>0.5×109/L和血小板计数(BPC) >20×109/L中位时间分别为移植后13.5（10～l6)天和l4.5(11～18)天；23例患者为完全供体型植入（82.14%），5例为嵌合状态植入（17.86%），其中2例患者予冻存外周血单个核细胞输注1-3次后转为完全供体型植入；另3例患者移植后2-4月出现血象逐渐下降，STR显示移植排斥，其中1例再次行同一供体移植后逐渐恢复造血，另2例经CsA联合细胞因子等支持治疗，血象、骨髓象正常，为自身造血功能恢复。
4例患者出现I-II度急性移植物抗宿主病（GVHD），5例患者有局限性慢性GVHD，经治疗均得到控制。
中位随访37(2～132)个月，除1例患者(3.57%)死于间质性肺炎外，其余27例患者（96.43%）均获得生存，其中生存最长已过10年。
这一研究表明，异基因外周血干细胞移植能够有效治疗SAA，患者长期生存率高，只处理得当，移植相关并发症并不多。有3例患者移植前合并严重感染，多方治疗无效，经过紧急移植后控制了感染，挽救了生命，说明严重感染并非绝对禁忌证，紧急移植可能是挽救其生命的必要手段。
报告引起了与会者的极大兴趣和热烈讨论。
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作者：ITP6病友分享
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