干细胞移植可治愈重症再生障碍性贫血

在今年9月16-18日在北京召开的全国造血干细胞移植年会上,长海医院报告了应用异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)治疗成人重症再生障碍性贫血(SAA)的优异疗效。

间充质干细胞
间充质干细胞

28例成人SAA患者接受治疗,其中17例为血缘供体移植(供体为患者同胞兄弟姐妹),9例为非血缘供体移植(供体来自中华及台湾骨髓库)。
所有患者均符合SAA诊断标准,其中男性20例,女性8例,中位年龄26(18~47)岁。10例患者为急性再障(SAA-I型),18例患者为慢性再障(SAA-II型)。患者移植前大多接受过包括环孢素A(CsA)在内的多种治疗无效。
诊断至移植中位时间为7(2~24)月。供受者HLA配型全相合23例,1-2个基因型位点不合5例(均为非血缘供者)。所有患者均顺利获得造血功能重建,中性粒细胞绝对值(ANC)>0.5×109/L和血小板计数(BPC) >20×109/L中位时间分别为移植后13.5(10~l6)天和l4.5(11~18)天;23例患者为完全供体型植入(82.14%),5例为嵌合状态植入(17.86%),其中2例患者予冻存外周血单个核细胞输注1-3次后转为完全供体型植入;另3例患者移植后2-4月出现血象逐渐下降,STR显示移植排斥,其中1例再次行同一供体移植后逐渐恢复造血,另2例经CsA联合细胞因子等支持治疗,血象、骨髓象正常,为自身造血功能恢复。

骨髓移植
骨髓移植

4例患者出现I-II度急性移植物抗宿主病(GVHD),5例患者有局限性慢性GVHD,经治疗均得到控制。
中位随访37(2~132)个月,除1例患者(3.57%)死于间质性肺炎外,其余27例患者(96.43%)均获得生存,其中生存最长已过10年。

这一研究表明,异基因外周血干细胞移植能够有效治疗SAA,患者长期生存率高,只处理得当,移植相关并发症并不多。有3例患者移植前合并严重感染,多方治疗无效,经过紧急移植后控制了感染,挽救了生命,说明严重感染并非绝对禁忌证,紧急移植可能是挽救其生命的必要手段。
报告引起了与会者的极大兴趣和热烈讨论。

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