IST、ATG治疗再生障碍性贫血案例、问题、总结！

IST治疗再生障碍性贫血几个观点我们是要关注的：
一、IST的治疗方案的研究有瓶颈，还不如白血病的研究成熟
二、h-ATG（马提取的ATG）比 r-ATG（兔子提取的ATG）要更成熟，ALG(猪提取的)的效果是相对马和兔子要差，加拿大现在用h-ATG
三、IST西医强调反应率而不是长期生存率，其主要问题在于如何控制复发和提高治疗反应率
四、IST的复发率国外有3成，但如果将CsA用至12个月而非6个月，然后再缓慢地减量(每月减量小于10%，至少持续1年)，则复发率可大大下降，足量足疗程（不少于2年）使用CsA治疗再障能降低复发率（西医也在摸索，儿血医生09年的观点认为患儿不合适使用CsA超过3年，对儿童的生长发育，远期的毒副作用和预后的生存质量都有大的影响）

五、IST的传统方案（ATG+CsA) vs IST新方案（ATG+MMF、RAPA或是他克莫司，或与CsA联合使用），新方案没有大的突破，甚至还不如传统方案
六、CXT的使用，对难治性和复发的SAA的反应率比IST要高，但欧洲Lancet编辑部专门撰稿评论认为，在目前ATG+CsA已取得较好疗效，而大剂量CTX药物毒性如重度骨髓抑制不能避免，且无造血干细胞支持，是不合适的。
七、使用IST的短期和长期毒副作用，增加细胞突变和克隆性疾病的几率（详细请参考感悟10上第2和3章节）

近20年，从IST作为治疗急重再障的方案被推广，中国在2000年后才开始推广，大部分一线城市的医院在05年后才推广。无论国内还是国外，西医对再障的临床方案研究除了口服联合用药，IST，BMT还没有其他方案的突破，前瞻近期的新药还没有看到明显的更有效和安全的方案，西医再障的治疗研究还在摸索中。
2-14岁再障患儿ATG后的有效率和毒副作用
非常感谢参加调查的患儿家属，谢谢你们让更多病友看到客观的数据！
（原始数据会汇总到ATG群共享文档里）
参加抽样调查的患儿：15个，女9个，男6个；3岁以下1个，3-5岁5个，6-14岁9个
再障类型：CAA3个，SAA11个，再障pnh综合症1个
上A的城市：北京3个，广州5个，天津血研所3个，上海1个，其它城市3个，以北上广和天津为代表性
上A的时间：2007年1个，2008年1个，2009年1个，2010年1个，2011年11个
A后是否上中药：15个居然14个都有，确实让我吃惊，不过也欣慰大家对中药的认可度
A后半年有效（完全脱输，而且3系能有1到2系回到原来上A前的水平）：5个
A后半年无效果或效果不好（不能脱输，而且3系有1到2系不能回到原来上A前的水平）：10个
ATG半年有效率：33%
是否喜欢吃肉：14个喜欢，1个不喜欢
是否有感染：13个有感染，9个感染5-N次以上

从抽样的数据上我们发现如下几点问题：

上A的基本都是一线城市或最高的血液权威医院，应该比较能代表国内ATG的水平；
15个患儿，半年有效的5个，ATG的有效率为33%，远远没有西医说的70-80%那么高，我也希望这里汇总的数据因为抽样，刚好抽到很多不起效的，不过客观性是存在的，确实能说明一些问题；
3个CAA的患儿用ATG都是不起效或效果不好的；
ATG后有感染的有13个，其中感染5-N次的有9个，其中包括3个是ATG起效的；
感染种类主要集中在拉肚子、口腔、牙龈和上呼吸道；
患儿都分别有喜欢吃肉，烦躁或大便干结等现象；

个案现象分析：

雪中莲是08年，为宝贝加油是09年上的A，前者算效果比较好的，血象1年后血象基本正常，后者天津血研所宣布ATG失败，吃中药血象正常的，但2个都有同一个现象，宝在上A后第一年孩子的感染不多，但A后第2年感染就频繁多了，宝贝家有上学的情况，而雪中莲就是牙龈发炎开始，牙龈好了，上呼吸道接着出问题。还有一个现象，雪中莲的孩子去年低热2次，分别持续1-2个月，而宝贝家的孩子最近发烧，中医判断不是感染，是血热导致，现在不能补了，原拉吃的胎盘粉，补益的药都不能用，这是什么原因？我在感悟10上说过环热，那用IST(ATG+环）后出现什么状况呢？
ATG清髓后，同时容易引起免疫絮乱，特别血象涨不起来，感染就更不可控制了；那环吃时间长了又出现什么状况？我们不谈那种西医都说的副作用，就谈我们用过IST过2年还不停药的患儿，发现低热，不能进补，免疫力变差很明显。为什么？因为环是免疫抑制剂，在抑制T细胞絮乱的同时也抑制正常细胞，加上前面的ATG，免疫力甚至比发病初期更差，加上药热性很大，这样就导致上述的问题发生了。其实用IST的患儿达到2-3年或以上没有减量，大家感悟一下是否存在我列举的这些现象？我们家吃环2.5年，当时停西药后西医还要我们坚持吃再生造血片3个月，但我们就是吃不了，一吃，燥热，上呼吸道就感染，当时不能感悟西药热这个问题，现在明白了。复发后就不用说了，骨髓衰竭不是非常严重，但低热，感染成为主调，不要说胎盘了，连党参、陈皮都不能用。如果说1个人是个别现象，那如果3个，5个，10个。。。那就是普遍现象了。

这里和大家分享2个具有代表性的例子：2个孩子，一个男孩飘雪3岁，慢重再障，血小板和血都要输；一个女孩慢9岁，慢障，红系增生还算活跃，都在一个城市，因为流星雨的感悟而走到了一起并服用了散剂。2个吃了半年，血还没有脱输，女孩家人急了，要上A，还折腾来了广州中山二院，结果方案没有定下来就搞了个肠胃道感染，1周高烧，吓坏了，赶紧出院回老家。回去了还是寻思要上A，当时几个病友，包括血液病论坛的总斑竹四月的春天都给意见说应该观察一下，有好转的迹象，结果孩子父母还是急，坚决上A，为此停掉了散剂，换了手机，不再和病友联系。现在距上A已经1年多了，病友从侧面得知女孩血不单没脱输，还感染严重，大家都怕打听她的消息，怕有什么不好的事情，只能默默祈祷。反观，那个病情重的男孩飘雪，7、8个月输血延长了，1年后脱输了，现在已经慢慢在好转。从这2个案例希望给病友一个思考，是不是ATG就一定能救急？即使不脱输，也能缓解？大家从中可以得到一个什么的启示呢？

还有一个个案，本来还没有足够的数据说明的，但我希望摆出来大家可以从中多一个思考。这个患儿是SAA，确诊后本来医院建议移植的，配型等需要时间，所以患儿进了无菌舱，用大量丙球冲击，先口服环控制病情，最后发现患儿没有感染，血还涨开了，而且环的血药浓度还没有达到正常值，孩子出舱了，加上中药巩固治疗，半年后就恢复上学，感染很少，一个感冒一点小西药就控制了，这个能说明什么问题呢？给我们什么思考？其实再障一开始的可怕在于感染，如果不感染，那就创造了血象恢复的机会。但用A把免疫力都打下来了，如果血不涨，免疫絮乱了，再打丙球冲击，再打升白，抗感染，那不是比SAA刚发病还难搞，还可怕吗？！所以我们作为父母在选择方案前要多些了解和思考，到底什么是适合孩子的方案？到底什么是过度治疗？
我在这个章节不想给结论，事实是最好的老师，大家应该好好从事实数据、个案和普遍现象中去思考我们的孩子在再障治疗上何去何从。