ITP是一种血液病症，患者由于缺乏足够的血小板数量，导致出血不能够有效凝结，因此，患有ITP的患者往往会经历瘀伤、出血，个别患者会有致命性严重大出血的风险。慢性和持续性ITP的治疗目的是让患者获得足够安全的血小板数量以降低出血风险。艾曲波帕是治疗ITP的一线药物，临床应用较多，下面是显示艾曲波帕效果的一项数据：
患者接受艾曲波帕治疗两周后，其平均血小板计数可以升高至 50×109/ L 或更高，同时 50×109/ L的血小板计数水平可以维持4年以上。治疗后，整体出血率降低，研究中出现的大多出的出血情况属于1级或2级(根据 WHO 制定的出血量表)。39%的患者服用后可以减少或永久性停止一种或多种伴随性 ITP 药物的使用而不需要救援疗法，效果至少能够维持 24 周。
艾曲波帕上市历程
艾曲波帕最初于2008年11月获得FDA批准在美国上市，用于慢性免疫性血小板减少性紫癜的治疗，后相继于2010年5月27日在英国上市，目前在加拿大、俄罗斯、科威特、智利和委内瑞拉等90多个国家批准上市。2012年11月20日，FDA批准用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少症，以便使这些患者能够启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。2014年8月26日，FDA批准用于治疗严重再生障碍性贫血。
艾曲波帕的起效时间 ——用数据说话
在2/3期试验中，用Eltrombopag(艾曲波帕)治疗慢性/持续性免疫性特发性血小板减少症(ITP)≤6个月即可增加血小板计数、减少出血。
研究人员进行一非盲的EXTEND研究，评估艾曲波帕用于ITP成年患者的长期安全性和有效性。共302位患者参与研究，艾曲波帕的中位持续治疗时间是2.37年(治疗时间范围2天——8.87年)。第2周时，血小板计数增长的中位值≥50×109/L，并持续贯穿整个治疗期。有259位(85.8%)获得反应(至少一次血小板计数≥50×109/L)，133(52%)患者获得持续反应≥25周。
对于血小板计数<15×109/L、已接受过多次治疗和(或)进行过脾切的患者，反应性较低(如果你是脾切除患者而且板数小于上述数值，用艾曲波帕前要详细咨询)。101位合用ITP治疗药物的患者中有34位至少停用一种药物。1年时，患者出血症状从起始的57%下降至16%。41位(14%)患者因副反应而退出研究：肝胆毒性(7例)、白内障(4例)、头痛(2例)和骨髓纤维变性(2例)，其他AEs仅各有1例。在进行治疗的一年里，血栓栓塞(6%)和肝胆毒性(15%)的发生率没有增加。 总结：长期应用(>6个月)艾曲波帕对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数(≥50×109/L)并减少出血。
艾曲波帕用药说明：
1、我建议想使用艾曲波帕的患者最好提前咨询医生，并做相应检查，不为别的，就为自身安全。
2、用艾曲波帕也要考虑自己的年龄和经济问题，对于比较年轻的人，要慎重选择，因为这种都是需要长期服用的药物，后期自己能否承担的起。
3、定期体检，监测肝功肾功，因为用药过程有可能这些指标超标，及时调整用药。
4、艾曲波帕的起始剂量是50mg ,每天1次;对东方人患者或中度/严重肝功能不全患者,起始剂量为25 mg,天1次,空胃给药(餐前1小时或餐后2小时)。艾曲波帕和其它药物、食物或多价阳离子(如,铁、钙、铝、镁、硒和锌)添加剂间允许间隔4小时。每天剂量不要超过75mg。
以最大剂量服用4周,血小板计数未增加至正常水平,可以中断治疗;重要肝功能检验异常或血小板计数反应过量,也应中断治疗。12周之后进行初次评估。如果16周之后没有观察到血液反应就停止治疗。
艾曲波帕的不良反应以及副作用
艾曲波帕常见副作用包括头痛( 10%),腹泻 (9%) , 肌肉酸痛( 5-12% ),恶心 ( 4-9%)和疲倦。服药期间应每两周监测肝功能包括血清丙胺酸转氨酶( ALT或GPT)、天门冬胺酸转氨酶( AST或GOT)和胆红素,剂量稳定后则每月监测-次,对肝功能异常者,则每周监测直到肝功能稳定或回到正常值。
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作者：血小板减少交流群病友分享（文章内图片于群内交流）
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