目前治疗 ITP 的一线疗法是使用糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白，但激素类长期使用副作用大，且约 1/3 的患者会出现复发。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体（TPO-R）激动剂等方案，目前机制确凿的就是 TPO-R 激动剂（TRA）与细胞膜上的 TPO 受体（跨膜区）结合后，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。
血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗普司亭是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量,并且能长期使用。
罗普司亭是一种血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。罗普司亭是TPO类似物成员之一，是一种Fc肽融合蛋白（肽体）。该肽体分子含有两个相同的单链亚基，每个亚基由人免疫球蛋白IgG1 Fc域组成，在C末端共价连接至含有两个促血小板生成素受体结合域的肽。罗普司亭与内源性TPO没有氨基酸序列同源性。
注射用罗普司亭以无菌、不含防腐剂的白色固体冻干粉末形式提供，供皮下注射使用。
1 适应症和用法
罗普司亭适用于治疗血小板减少：
对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的成人免疫性血小板减少症（ITP）患者。
年龄为1岁及以上且患ITP至少6个月、对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的儿童患者。
2 用法用量（250μg/瓶）
根据需要使用最低剂量的罗普司亭来达到并维持血小板计数≥50x 109/L，以减少出血风险。每周皮下注射一次罗普司亭，并根据血小板计数反应来调整剂量。
罗普司亭处方剂量的给药体积可能非常小（例如，0.15 mL）。仅使用0.01 mL刻度的注射器进行罗普司亭给药。
成人ITP患者
罗普司亭的起始剂量为1 μg/kg。当计算初始剂量时，应始终使用开始治疗时的实际体重。对于成人患者而言，将来的剂量调整仅基于血小板计数变化。
根据需要，以1 μg/kg的增量调整罗普司亭每周剂量直至患者血小板计数≥50 x 109/L，以减少出血风险； 每周最大剂量不得超过10μg/kg。在临床研究中，大多数对罗普司亭有反应的成人患者可达到并维持血小板计数≥50 x 109/L；罗普司亭的中位剂量为2 μg/kg。
儿童ITP患者
罗普司亭的起始剂量为1 μg/kg。当计算初始剂量时，应始终使用开始治疗时的实际体重。对于儿童患者而言，将来的剂量调整基于血小板计数和体重变化。建议每12周重新测量一次体重。
根据需要，以1 μg/kg的增量调整罗普司亭每周剂量直至患者血小板计数≥50 x 109/L，以减少出血风险； 每周最大剂量不得超过10μg/kg。在儿童安慰剂对照临床研究中，患者在第17周至第24周期间最常接受的中位罗普司亭剂量为5.5 μg/kg。
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作者：血小板减少交流群病友分享（文章内图片于群内交流）
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