脐带间充质干细胞治疗难治性免疫性血小板减少症(ITP)

脐带间充质干细胞易于取材、对供体无损伤和不受伦理的制约等优点受到人们的关注。脐带间充质干细胞的主要作用是抑制T细胞的增殖,也有报道认为脐带间充质干细胞的生物学功能是由其所在的微环境决定的,在不同的微环境中表现出不同的生物学功能,表现为免疫抑制或是免疫增强。

已有研究证实原发性血小板减少性紫癜患者存在T细胞亚群及其功能异常,近期研究显示CD4+CD25+ CD127low调节性T细胞数量减少及细胞因子的降低参与了原发性血小板减少性紫癜细胞免疫失调,相信随着脐带间充质干细胞免疫调节机制的进一步阐明,将会成为治疗难治性原发性血小板减少性紫癜的新思路和新方法。

间充质干细胞
间充质干细胞

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液病学研究所)教授张磊和杨仁池团队,在国际上首次前瞻性评估了脐带间充质干细胞治疗难治性免疫性血小板减少症(ITP)的疗效和安全性,为难治性ITP患者提供了新的治疗选择。相关文章近日在线发表于《信号转导与靶向治疗》杂志。

ITP是最常见的自身免疫性出血性疾病,以血小板破坏加速和生成受损为特征。难治性ITP患者是指多种治疗失败或脾切除术后无效、复发的患者。此类患者常面临较大出血风险,生活质量严重下降,死亡风险增加,迫切需要新疗法进行治疗。研究团队介绍,脐带间充质干细胞具有低免疫原性和较强免疫调节作用,或能用于治疗多种自身免疫性疾病。

18名难治性血小板减少症(ITP)患者被纳入研究,患者为发病15~360个月的慢性ITP患者,中位年龄44岁,其中女性患者15名。所有患者中,15名患者接受过5种或更多种独特的既往治疗,10名和13名患者此前分别接受过脾切除术和利妥昔单抗治疗,处于剂量递增阶段并多数出现耐药现象。参与研究的18名患者均成功完成了人脐带间充质干细胞的全部疗程(四次输注)。经过四周的干细胞治疗后,每组患者的出血症状均有所改善。在所有入组患者中,总有效率为44.4%。在28周的治疗和随访期内,13例患者在治疗中发生了一次或多次轻微不良事件,所有患者均自行恢复或在短期干预后恢复。

研究共纳入18例难治性ITP患者。在剂量递增阶段,12例难治性ITP患者分别入组至3个剂量组。研究者按一定给药剂量,连续4周每周给每组患者应用脐带间充质干细胞治疗。在随后的剂量扩展阶段,再入组6例难治性ITP患者。研究者调整给药剂量,连续4周每周给药。研究者在整个给药和随访期间,监测并记录患者的不良事件、血小板计数和外周血免疫指标变化。

研究结果显示,在剂量递增和剂量扩展阶段,脐带间充质干细胞治疗ITP有效率分别为41.7%和50.0%,总有效率为44.4%。研究进一步表明,脐带间充质干细胞治疗难治性ITP有效且安全性良好,为治疗ITP提供了新方案。因此,间充质干细胞对儿童重型免疫性血小板减少症有一定的疗效,能提高儿童的生活质量。

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