西罗莫司治疗复发/难治性免疫性血小板减少症

免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)是由于血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足而引起的,表现为血小板减少的一种复杂的自身免疫性疾病。

ITP一线治疗方案是皮质类固醇治疗,例如泼尼松1mg/kg/d,持续2-4周,然后逐渐减量,主要用于抑制自身抗体产生和血小板降解。脾切除术、利妥昔单抗血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs,如艾曲泊帕和罗米司亭)通常用作二线治疗,并且对某些患者具有治愈作用,但是个体之间反应差异较大。

西罗莫司
西罗莫司

约20%-30%的患者对一线和二线治疗反应率低或无反应,并可能发展为复发/难治性(R/R)ITP。R/R ITP患者是指经过二线治疗后,起效甚微或无反应,需长期住院治疗减少出血,改善健康相关生活质量的ITP患者。脾切除术是R/R ITP的有效治疗方法。研究显示,脾切除术后1年,88.7%的脾切除患者达到完全缓解[1],然而因为手术具有侵入性,并且可能与感染和血栓形成有关,许多R/R ITP患者拒绝接受脾切除术。利妥昔单抗也可用于治疗ITP,其反应率为40%-50%。在一项临床研究中,Tran等人报道了[2]利妥昔单抗治疗R/R ITP的疗效,在输注后8周时反应率为44%,未能达到50%反应的主要终点。血小板生成素(TPO)受体激动剂,如艾曲泊帕和罗米司亭,已被证明在治疗ITP中安全有效。在中国的一项研究中,57.7%接受艾曲泊帕治疗的慢性ITP患者的血小板计数可达到≥50×109/L[3]。

西罗莫司是一种哺乳动物雷帕霉素靶标(mTOR)抑制剂,广泛用于器官移植或造血干细胞移植后的免疫抑制,但是目前一些研究发现西罗莫司可以治疗ITP,mTOR的激活是某些自身免疫性疾病的标志,如系统性红斑狼疮和ITP[4],研究发现西罗莫司可以改善系统性红斑狼疮导致的ITP[5]。

来自于新桥医院的单中心、前瞻性、单臂研究的结果表明,西罗莫司可通过调节难治性ITP患者的T、B和髓样细胞亚群,促进并重建外周耐受,可能是治疗难治性ITP的较安全有效的二线药物[6]。在这项前瞻性的单臂研究中,86名血小板计数9/L的难治性ITP患者(22名男性,64名女性)最终入选该临床试验。纳入标准:要求患者皮质类固醇治疗失败(泼尼松、甲泼尼龙或地塞米松)和至少接受过一种二线治疗(包括TPO、环孢素、脾切除术、利妥昔单抗或中药)。西罗莫司以2mg/天的剂量口服给药(最大初始剂量为4mg/天),目标是循环中的血浆浓度为5-15ng/ml。西罗莫司的预期治疗时间为3个月,然后逐渐减少0.5mg/2周。患者接受了12个月的随访护理。每两周测量一次血小板计数。

研究发现到第三个月,40%的患者(34/86)实现了完全缓解(CR),45%的患者(39/86)实现了部分缓解(PR),总缓解率(ORR)为85%。通过6个月的治疗,41%的患者(32/78)获得CR,29%的患者(23/78)获得PR,ORR为70%,没有严重的副作用。经过12个月的随访后,ORR保持在65%。研究还发现,通过单变量分析,西罗莫司治疗后第三个月的ORR为85%,治疗后6个月为70%,治疗后12个月为65%

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血小板减少不仅是一种疾病,只是一个症状而已,它是一类存在多种发病机制的异质性疾病,查不到原因时暂时定性称为免疫性血小板减少症,以前叫原发性或特发性血小板减少性紫癜,现在统称为ITP!ITP6病友网由病患制作是患者互动、沟通、学习、互助的平台,建立病友交流群抱团取暖。