阿伐曲波帕-血小板减少症最强用药

什么是血小板减少症？

免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种自身免疫性疾病，其特征是免疫介导血小板破坏和骨髓中血小板生成受损，导致血小板减少和出血风险增加。原发性血小板减少症（ITP）的特征是在没有其他原因的情况下出现孤立性血小板减少症（血小板计数低于 100×10 9 /L）。血小板减少症（ITP）的临床表现从无症状、轻度粘膜皮肤出血到更严重的威胁生命的各种器官出血不等。出血风险取决于许多因素，但最重要的是外周血中血小板的数量。通常，当血小板计数低于 10–20×10 9 /L 时，危及生命和致命性出血的风险最高。

成人血小板减少症 (ITP)的年发病率估计约为 3-6/100,000 ，出血仍然是 ITP 发病率和死亡率的主要原因。因此，治疗的主要目标是维持安全的血小板计数，以防止临床上显着的出血事件。
多年来，皮质类固醇和 IVIG 一直是血小板减少症 (ITP)的一线治疗选择。不幸的是，尽管初始反应率相对较高，但所有接受类固醇治疗的患者中只有约 30% 可以实现长期缓解。因此，许多成年 ITP 患者需要寻找后续治疗方式。

血小板生成素受体激动剂在血小板减少症中的作用、发展和作用机制

促血小板生成素是一种糖蛋白，主要在肝脏中产生，在肾脏和骨髓中也有少量产生。血小板生成素通过与位于巨核细胞表面的血小板生成素 (TPO) 受体 (c-Mpl) 结合，充当血小板生成的调节剂。通过诱导 JAK2/STAT5、STAT 3、PI3K/Akt、ERK、MAPK/STAT1 等细胞内机制，为巨核细胞的增殖和分化提供了强大的刺激，从而导致血小板生成增加。

第二代血小板生成剂包括：罗米司亭、艾曲波帕、阿伐曲波帕和鲁索曲波帕。罗米司亭和艾曲波帕已获准用于其他几种疾病，例如急性放射综合征的造血异常 (罗米司亭)、HCV 感染相关的血小板减少症和再生障碍性贫血 (艾曲波帕)。

阿伐曲波帕适应症和服用剂量

阿伐曲波帕在美国和欧洲获准用于以下适应症：

（1）治疗对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成年患者。初始剂量为每天一次 20 毫克。最大剂量为每天 40 毫克。如果发生药物相互作用，必须调整剂量。

（2）治疗计划接受手术的成年慢性肝病患者的血小板减少症。治疗应在预定手术前 10-13 天开始。手术必须在最后一次阿伐曲波帕服用后 5-8 天进行。血小板计数为 40–60×10 9 /L的患者应服用 40 mg阿伐曲波帕。每天一次，连续服用 5 天；血小板计数 <40×10 9 /L 的患者应连续 5 天服用 60 mg 阿伐曲波帕。

该适应症患者不需要因药物相互作用而调整剂量。
阿伐曲波帕应与食物一起服用。