阿伐曲波帕-血小板减少症最强用药

什么是血小板减少症?

免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种自身免疫性疾病,其特征是免疫介导血小板破坏和骨髓中血小板生成受损,导致血小板减少和出血风险增加。原发性血小板减少症(ITP)的特征是在没有其他原因的情况下出现孤立性血小板减少症(血小板计数低于 100×10 9 /L)。血小板减少症(ITP)的临床表现从无症状、轻度粘膜皮肤出血到更严重的威胁生命的各种器官出血不等。出血风险取决于许多因素,但最重要的是外周血中血小板的数量。通常,当血小板计数低于 10–20×10 9 /L 时,危及生命和致命性出血的风险最高。

女性血小板减少症状
女性血小板减少症状

成人血小板减少症 (ITP)的年发病率估计约为 3-6/100,000 ,出血仍然是 ITP 发病率和死亡率的主要原因。因此,治疗的主要目标是维持安全的血小板计数,以防止临床上显着的出血事件。
多年来,皮质类固醇和 IVIG 一直是血小板减少症 (ITP)的一线治疗选择。不幸的是,尽管初始反应率相对较高,但所有接受类固醇治疗的患者中只有约 30% 可以实现长期缓解。因此,许多成年 ITP 患者需要寻找后续治疗方式。

血小板生成素受体激动剂在血小板减少症中的作用、发展和作用机制

促血小板生成素是一种糖蛋白,主要在肝脏中产生,在肾脏和骨髓中也有少量产生。血小板生成素通过与位于巨核细胞表面的血小板生成素 (TPO) 受体 (c-Mpl) 结合,充当血小板生成的调节剂。通过诱导 JAK2/STAT5、STAT 3、PI3K/Akt、ERK、MAPK/STAT1 等细胞内机制,为巨核细胞的增殖和分化提供了强大的刺激,从而导致血小板生成增加。

第二代血小板生成剂包括:罗米司亭、艾曲波帕、阿伐曲波帕和鲁索曲波帕。罗米司亭和艾曲波帕已获准用于其他几种疾病,例如急性放射综合征的造血异常 (罗米司亭)、HCV 感染相关的血小板减少症和再生障碍性贫血 (艾曲波帕)。

阿伐曲泊帕
阿伐曲泊帕

阿伐曲波帕适应症和服用剂量

阿伐曲波帕在美国和欧洲获准用于以下适应症:

(1)治疗对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成年患者。初始剂量为每天一次 20 毫克。最大剂量为每天 40 毫克。如果发生药物相互作用,必须调整剂量。

(2)治疗计划接受手术的成年慢性肝病患者的血小板减少症。治疗应在预定手术前 10-13 天开始。手术必须在最后一次阿伐曲波帕服用后 5-8 天进行。血小板计数为 40–60×10 9 /L的患者应服用 40 mg阿伐曲波帕。 每天一次,连续服用 5 天;血小板计数 <40×10 9 /L 的患者应连续 5 天服用 60 mg 阿伐曲波帕。

该适应症患者不需要因药物相互作用而调整剂量。
阿伐曲波帕应与食物一起服用。

阿伐曲波帕在特殊人群中的应用

(1) 肾和肝功能不全患者:肾功能减退患者无需调整剂量。透析不会增强阿伐曲波帕的代谢。

肝功能不全患者无需调整剂量,因为肝功能不全对药代动力学没有影响。

(2)老年患者:与成人剂量相比无需调整剂量。

(3)儿科患者:迄今为止,尚无关于阿伐曲波帕在儿科患者中的安全性和有效性研究数据。

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血小板减少不仅是一种疾病,只是一个症状而已,它是一类存在多种发病机制的异质性疾病,查不到原因时暂时定性称为免疫性血小板减少症,以前叫原发性或特发性血小板减少性紫癜,现在统称为ITP!ITP6病友网由病患制作是患者互动、沟通、学习、互助的平台,建立病友交流群抱团取暖。