艾曲波帕——升血小板的利器

艾曲波帕是一种口服的血小板生成素(TPO)受体激动剂,于2008年在美国上市,最初用于治疗免疫性血小板减少症(ITP);后经过临床试验,证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

这个药物是一种非肽类的血小板生成素受体的激动剂,临床前和临床研究表明,它能够刺激血小板的骨髓巨核细胞增生和分化,起到升高血小板的作用。在药物研发的过程中,这个药物被作为特发性血小板减少性紫癜患者的里程碑式的药物。总之,艾曲波帕主要具有升高血小板的作用,可以用于慢性特发性血小板减少性紫癜
一般来说,艾曲波帕口服1-2个星期之后,血小板就开始升高,开始出现治疗的效果。

艾曲波帕
艾曲波帕

临床研究

在美国国立卫生研究院(NIH)的临床试验中,招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。患者需要具备以下条件:
1、年龄≥12岁;
2、诊断为重型再生障碍性贫血;
3、至少1个疗程以ATG为基础的治疗无效,且观察时间至少六个月以上;
4、血小板<30×109/L;
5、排除先天性造血衰竭。

用法用量

艾曲波帕起始剂量为50毫克/天,如果血小板数没有增加或增加不明显,则每两周增加25mg,最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗,必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。

有效性

43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价,一共有17例患者(40%)有治疗疗效(包括1系、2系或3系反应)。

不良反应

最常见的不良反应是:恶心(33%)疲倦(28%)咳嗽(23%)腹泻(21%)和头痛(21%)。

担忧

由于艾曲波帕的药理作用为促进造血干细胞增殖、巨核增殖和血小板生成,不可避免的会联想到以下问题:
1.在促进造血干细胞增殖的过程中会不会引起染色体的变化(克隆演变,尤其是7号染色体的变异可能提示进展为白血病)?
2.会不会导致原始细胞(可能的白血病细胞)增加?
3.巨核细胞和血小板增多会不会导致骨髓纤维化或形成血栓?

结论

患者每六个月进行骨髓活检,中位随访期13个月,结果为:
1.未发现骨髓纤维化。
2.用药期间未发现血栓事件;仅1例患者停药14个月发生深静脉血栓。
3.未发现原始细胞增多。
4.克隆演变发生率18.6%(8/43),多为艾曲波帕治疗无效者;7号染色体突变者共5例,全部为治疗无效者,7号染色体突变发生率11.6%。
至于发生克隆型演变的原因,是由于艾曲波帕导致?还是这些治疗无效的患者本身病情发展所致?还需要进行进一步的临床对照研究。
展望
后来NIH进一步进行研究,艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者,也取得了令人鼓舞的效果。至于艾曲波帕单药治疗如何、远期效果及并发症如何,还需要很长的研究之路要走。

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