TPO时代,脾切除术治疗ITP是否必要?
在过去以丙种球蛋白和激素为ITP主要治疗药物的时代,脾切除术是ITP治疗的重要方法,占据非常重要的地位。随着抗CD20单抗和血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)等大量新型药物的出现,脾切除术是否依旧适用?法国一项多中心回顾性研究的结果回答了这个问题。该研究结果显示,依然有多数患者需要进行脾切除,平均切脾年龄为43.3岁,中位随访期39.2个月。研究结果显示,144例患者(77.8%)起始有效,23例患者(12.4%)随访期间复发,总体持续有效率65.4%,切脾无效后复用TPO-RAs的患者有效率62%(13/21)。该研究支持脾切除在ITP治疗中的重要地位,尤其是对难治ITP有效,脾切除后复发的患者可再次尝试TPO-RAs治疗。
慢性ITP患者的二线治疗成本-效益如何?
国内外不仅仅关注ITP患者的预后,也逐渐开始重视ITP的治疗成本。一项研究通过构建Markov模型,从成本-效益分析角度探究ITP患者二线治疗最经济有效的方式。该研究计算了患者所有治疗费用包含全部手术费、并发症治疗费等,使用质量调整生命年(QALYs)计算有效率,使用增量成本效果比(ICER)分析成本-效益。
研究结果发现,最经济有效的治疗方式为脾切除术-利妥昔单抗治疗-TPO-RAs治疗(5#方案),虽然该方案与ASH推荐治疗顺序不符,但确实是成本效益最佳的治疗方案,花费$339.250/QALY。早期使用TPO-RAs将会大大增加患者支付负担。张磊教授也表示,从患者意愿角度分析,即使早期脾切除术能获得最佳成本-效益,但是大多数患者更愿意接受口服药物,而不是脾切除术。
ITP患者停用TPO-RAs后能否获得持续缓解?
法国一项全国多中心的前瞻性、干预性II期临床研究(STOPAGO研究),评估了ITP患者停用TPO-RAs的持续缓解率。研究发现,在慢性持续性ITP患者停用TPO-RAs后,可以维持一半以上的持续缓解率,中位复发时间为8周。该研究支持慢性持续性ITP患者在治疗达到稳定CR,至少8周之后,可以逐渐减少TPO-RAs剂量。
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